Existen métodos que aún están en investigación, pero uno de los mas factibles consiste en la utilización de células de la piel del paciente:
Se transforman las células de la piel del paciente a células madre pluripotentes inducidas y estas tendrán todas las características de las células madre, también en las cuales se repara el defecto genético de manera que así, se obtiene células madre que ya no tienen la enfermedad y al ser del propio paciente se las puede volver a trasplantar sin que produzca rechazo.
Una vez producidas las células madre, lo siguiente es agregar el gen en ellas y para poder acceder al genoma de la célula se utiliza enzimas especiales que ayudan a eliminar la forma defectuosa del gen y a reemplazarla por una copia buena del gen de la célula, lo que se llama edición genómica.
Otro de los métodos investigados consiste en:
Utilizar moléculas sintéticas similares al ADN, llamadas ácidos nucleicos peptídicos (ANP), para editar el defecto genético. Lo que hacen los ANP es anclarse al ADN cerca de la mutación, desencadenando la reparación de este y de las rutas de combinación en las células.
Se transforman las células de la piel del paciente a células madre pluripotentes inducidas y estas tendrán todas las características de las células madre, también en las cuales se repara el defecto genético de manera que así, se obtiene células madre que ya no tienen la enfermedad y al ser del propio paciente se las puede volver a trasplantar sin que produzca rechazo.
Una vez producidas las células madre, lo siguiente es agregar el gen en ellas y para poder acceder al genoma de la célula se utiliza enzimas especiales que ayudan a eliminar la forma defectuosa del gen y a reemplazarla por una copia buena del gen de la célula, lo que se llama edición genómica.
Otro de los métodos investigados consiste en:
Utilizar moléculas sintéticas similares al ADN, llamadas ácidos nucleicos peptídicos (ANP), para editar el defecto genético. Lo que hacen los ANP es anclarse al ADN cerca de la mutación, desencadenando la reparación de este y de las rutas de combinación en las células.
También desarrollaron un método de entrega de ANP/ADN a través de nanopartículas y fueron diseñadas específicamente para penetrar células blanco, Y tanto en vías respiratorias humanas como en roedores, los investigadores observaron correcciones de los genes tratados.
Referencia bibliográfica
- Soteras, A. Reparar el genoma, una solución a la fibrosis quística cada vez más cerca. [internet] Junio; 2014 [citado el 22 de junio del 2019] Disponible en: https://www.efesalud.com/reparar-el-genoma-una-solucion-a-la-fibrosis-quistica-cada-vez-mas-cerca/
- Universidad de Yale. Utilizan edición genética para corregir mutación causante de fibrosis quística [internet] Abril; 2015 [citado el 22 de junio del 2019] Disponible en: https://salud.carlosslim.org/utilizan-edicion-genetica-para-corregir-mutacion-causante-de-fibrosis-quistica/
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